Actualización: Vosoritide en acondroplasia.

Julio 2024

Vosoritide en niños con acondroplasia versus cuidados estándar

Evidencia

Alta
Moderada
Baja
Muy baja/Nula

Beneficio Neto

Mayor
Considerable
Menor
Marginal/Nulo/Incierto

Costo-efectividad e impacto presupuestario

Favorable
Incierto
No favorable

La información disponible no permite hacer una recomendación definitiva, aunque hay elementos que no favorecerían su incorporación. Para la decisión se deberían valorar otros factores

Para ver el detalle sobre las definiciones de los dominios, sus categorías y la ponderación sumaria utilizada ver el Anexo I. Se considera beneficio net considerable en base a los resultados en calidad de vida.

Resumen

Evidencia de moderada calidad muestra que el uso de vosoritide en pacientes acondroplásicos con placas de crecimiento abiertas probablemente produce un beneficio neto considerable dado que su uso se asoció a un aumento de la velocidad de crecimiento anual mensurable en niños de entre 5 y 18 años, comparado con cuidados estándares, a un seguimiento de 104 semanas. Información reciente muestra que su uso aumentó el crecimiento (medido en puntuaciones Z de altura) y la proporción de crecimiento de miembros superiores e inferiores a los cuatro años de seguimiento, incrementando la calidad de vida en el dominio físico. Ha sido bien tolerado, sin eventos adversos serios a los 7 años de seguimiento. 

No se han encontrado guías de práctica clínica en las que se mencione o se aconseje el uso de vosoritide.

Los financiadores de salud procedentes de algunos países de altos ingresos y en la región de latinoamérica dan cobertura para pacientes mayores de cinco años.

Se han identificado evaluaciones económicas procedentes de Irlanda y países nórdicos, donde no se ha encontrado costo-efectiva. El impacto presupuestario estimado para Argentina sería elevado, requiriendo un acuerdo de precios.

Cita

Para citar este informe: Mengarelli, C; Bardach, A; Alfie, V; Fernandez, S; Pichon Riviere, A; Garcia Martí, S; Ciapponi, A; Alcaraz, A; Augustovski, F. Vosoritide en acondroplasia. Documentos de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, Informe de Respuesta Rápida Nº 987, Buenos Aires, Argentina. Julio 2024. ISSN 1668-2793. Disponible en www.iecs.org.ar .

Evaluación de Tecnologías Sanitarias

Endocrinología y metabolismo, Salud del Niño

Medicamento

Vosoritide

Acondroplasia