DOCUMENTO PRELIMINAR EN CONSULTA PÚBLICA
Olipudasa alfa (Xenpozyme®) para la deficiencia de esfingomielinasa ácida tipo B y tipo A/B
Junio 2025
Olipudasa alfa (Xenpozyme®) para la deficiencia de esfingomielinasa ácida tipo B, A/B en población pediátrica y adulta sin manifestaciones neurológicas vs la mejor terapia de sostén
Evidencia
Beneficio Neto
Costo-efectividad e impacto presupuestario
La información disponible no permite hacer una recomendación definitiva, aunque hay elementos que no favorecerían su incorporación. Para la decisión se deberían valorar otros factores
Resumen
Cita
Mengarelli, C; Garcia Marti, S ; Alfie, V; Rofman, K; Latorraca, M; Augustovski, F; Ciapponi, A; Pichon Riviere, A; Alcaraz, A; Bardach, A. Olipudasa alfa (Xenpozyme.®) para la deficiencia de esfingomielinasa ácida tipo B y tipo A/B. Documentos de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, Informe de Respuesta Rápida Nº 1027, Buenos Aires, Argentina. Junio 2025. ISSN 1668-2793. Disponible en www.iecs.org.ar
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Tipo de Documento
Evaluación de Tecnologías Sanitarias
Áreas
Endocrinología y metabolismo
Tipo de tecnología
Medicamento
Tecnología
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Indicación
Niemann-Pick tipo A y B