Olipudasa alfa (Xenpozyme®) para la deficiencia de esfingomielinasa ácida tipo B y tipo A/B
Junio 2025
Olipudasa alfa (Xenpozyme®) para la deficiencia de esfingomielinasa ácida tipo B, A/B en población pediátrica y adulta sin manifestaciones neurológicas vs la mejor terapia de sostén
Evidencia
Alta
Moderada
Baja
Muy baja/Nula
Beneficio Neto
Mayor
Considerable
Menor
Marginal/Nulo/Incierto
Costo-efectividad e impacto presupuestario
Favorable
Incierto
No favorable
La información disponible no permite hacer una recomendación definitiva, aunque hay elementos que no favorecerían su incorporación. Para la decisión se deberían valorar otros factores
Resumen
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Cita
Mengarelli, C; Garcia Marti, S ; Alfie, V; Rofman, K; Latorraca, M; Augustovski, F; Ciapponi, A; Pichon Riviere, A; Alcaraz, A; Bardach, A. Olipudasa alfa (Xenpozyme.®) para la deficiencia de esfingomielinasa ácida tipo B y tipo A/B. Documentos de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, Informe de Respuesta Rápida Nº 1027, Buenos Aires, Argentina. Junio 2025. ISSN 1668-2793. Disponible en www.iecs.org.ar
Tipo de Documento
Evaluación de Tecnologías Sanitarias
Áreas
Endocrinología y metabolismo
Tipo de tecnología
Medicamento
Tecnología
-
Indicación
Niemann-Pick tipo A y B