DOCUMENTO PRELIMINAR EN CONSULTA PÚBLICA
Miglustat en enfermedad de Niemann-Pick tipo C
Junio 2025
Miglustat para tratamiento de síntomas neurológicos en pacientes con enfermedad de Niemann-Pick tipo C en comparación con la terapia sintomática
Evidencia
Beneficio Neto
Costo-efectividad e impacto presupuestario
La información disponible no permite hacer una recomendación definitiva sobre su incorporación. Para la decisión se deberían valorar otros factores.
Resumen
Cita
Guridi, C; Ciapponi, A; Alfie, V; Rofman, K; Latorraca, M; Garcia Marti, S; Augustovski, F; Bardach, A; Alcaraz, A. Pichon Riviere, A. Miglustat en enfermedad de Niemann-Pick tipo C
Documentos de Evaluación de Tecnologías Sanitarias, Informe de Respuesta Rápida Nº 1030, Buenos Aires, Argentina. Junio 2025. ISSN 1668-2793. Disponible en www.iecs.org.ar
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Tipo de Documento
Evaluación de Tecnologías Sanitarias
Áreas
Endocrinología y metabolismo
Tipo de tecnología
Medicamento
Tecnología
Migalastat
Indicación
Enfermedad de Niemann Pick